Nguyên thứ trưởng Bộ Y tế: “Thuốc sinh học là phát minh cách mạng trong Y khoa'

Phát biểu tại hội thảo “Thuốc sinh học: thách thức nhìn từ khía cạnh khoa học và quản lý”, Nguyên thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Thị Xuyên cho biết: “Thuốc sinh học là một trong những phát minh mang tích chất cách mạng trong lĩnh vực Y khoa. Đặc biệt kể từ khi phát hiện ra các kháng thể đơn dòng từ 1975; góp phần cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của hàng triệu người mắc các bệnh mạn tính và đặc biệt là các bệnh hiểm nghèo đe dọa tính mạng của người bệnh".

PGS Nguyễn Thị Xuyên cho biết, tại Việt Nam, thuốc sinh học ngày càng đóng vai trò quan trọng và trong thực tế các sản phẩm này đã được ứng dụng rộng rãi trong điều trị nhiều nhóm bệnh lý. Tuy nhiên kinh nghiệm quản lý đối với loại sản phẩm này vẫn còn nhiều hạn chế.

Chia sẻ tại hội thảo, bà Abas Aparh, Nguyên phó giám đốc- Trung tâm đăng ký thuốc Trưởng khối xét duyệt thuốc sinh học, Bộ Y Tế Malaysia thông tin: “Thuốc sinh học là một loại thuốc chuyên biệt, có bản chất là protein và/hoặc acid nucleic, được sản xuất từ các tế bào sống qua quy trình công nghệ sinh học".

Tính chất đặc thù của thuốc sinh học là sự phức tạp ở mức độ phân tử, có kích thước lớn với quy trình sản xuất phức tạp và có tính “duy nhất”, khiến cho việc sao chép trở nên khó khăn hơn hẳn các thuốc hóa dược, phân tử nhỏ được tổng hợp từ công nghệ hóa học thông thường".

Vì lẽ đó, thuốc sinh học được sản xuất nhằm sao chép một thuốc sinh học đã được cấp phép (thuốc gốc) sau khi thuốc này hết hạn bảo hộ, phải được chứng minh tương tự sinh học về các đặc tính chất lượng, hiệu quả và an toàn trên cơ sở của các thử nghiệm so sánh một cách toàn diện, phù hợp với các hướng dẫn chuyên môn của cơ quan quản lý (trên cơ sở hướng dẫn WHO).

Bà Abas Aparh cho rằng thách thức đặt ra cho việc đánh giá tính tương tự sinh học là phải làm sao phân biệt rõ sự tương tự về chất lượng, an toàn, hiệu quả của thuốc sinh học tương tự so với thuốc sinh học gốc.

"Đó là một quá trình đánh giá chặt chẽ, bao gồm cả việc chứng minh tương tự nhau trong các nghiên cứu đối đầu với những tiêu chí nghiêm ngặt. Một luận điểm quan trọng cũng cần lưu ý là một khi thuốc sinh học sao chép không được chứng minh, hoặc không chứng minh được sự tương tự với thuốc sinh học gốc thì không thể được xem là thuốc sinh học tương tự", bà Abas Aparth nói thêm.

Thử nghiệm lâm sàng cùng với việc duy trì cảnh giác dược sau khi thuốc lưu hành trên thị trường là yếu tố thiết yếu đảm bảo an toàn và hiệu quả cho người bệnh

TS Nguyễn Hoàng Anh (ĐH Dược Hà Nội) chia sẻ: “Tính an toàn mà đặc biệt là tính sinh miễn dịch của thuốc sinh học với các nguy cơ, phản ứng phụ không dự kiến trước thường chỉ được phát hiện trong giai đoạn lưu hành sau cấp phép.

Phản ứng miễn dịch của cơ thể đối với các thuốc sinh học khá đa dạng, có thể dao động từ mức độ không có ảnh hưởng, đến không có ảnh hưởng đáng kể, đến trung hòa hoạt tính của thuốc làm thuốc mất hiệu quả, hoặc nghiêm trọng hơn là đe dọa tính mạng dẫn đến tử vong".

Vì thế, TS Nguyễn Hoàng Anh cho rằng các thử nghiệm lâm sàng cùng với việc duy trì cảnh giác dược sau khi thuốc được lưu hành trên thị trường là yếu tố thiết yếu để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của thuốc trong thực hành lâm sàng.

Nhấn mạnh về tính an toàn và cảnh giác dược, đại diện của Viện nghiên cứu phòng chống ung thư PGS.TS. Trần Văn Thuấn cũng cho biết:"Trong lĩnh vực chữa trị ung thư tại Việt Nam, các thuốc sinh học ngày càng giữ vai trò quan trọng đặc biệt là các liệu pháp điều trị trúng đích sử dụng kháng thể đơn dòng; mang đến giải pháp an toàn và hiệu quả trong việc kéo dài và nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư".

Tuy nhiên, không phải tất cả các bệnh nhân đều có thể tiếp cận với các thuốc sinh học này. Do đó, sự xuất hiện của các thuốc sinh học tương tự tại Việt Nam trong tương lai, nếu có sẽ mở rộng khả năng tiếp cận cho bệnh nhân.

"Thách thức đặt ra cho Bác sỹ và bệnh nhân là phải làm sao nhận biết được thuốc sinh học tương tự là gì và có đặc điểm nào khác so với thuốc sinh học gốc hay thuốc sinh học không so sánh được để có quyết định lựa chọn tốt nhất cho từng cá thể bệnh nhân trong bối cảnh đầy đủ thông tin”, PGS.TS. Trần Văn Thuấn nói.

Chia sẻ thêm tại hội nghị, ông Nic Horridge, Trưởng Đại diện Văn phòng đại diện Hoffmann - La Roche tại Tp. Hồ Chí Minh cho biết:“Các sản phẩm thuốc sinh học của chúng tôi đã được tin chọn trong suốt hơn 15 năm qua trong nhiều lãnh vực chữa trị như Ung thư, Huyết học hay thấp khớp.

Mặt khác, chúng tôi hoan nghênh những tiến bộ trong việc chăm sóc bệnh nhân bao gồm cả việc phát triển các sản phẩm thuốc sinh học tương tự so với thuốc sinh học gốc khi thuốc gốc hết hạn độc quyền sáng chế. Hơn nữa, chúng tôi ủng hộ các nhà quản lý phát triển các quy định pháp luật, hành lang pháp lý rõ ràng đối với các sản phẩm này vì sự an toàn và hiệu quả cho sức khỏe của bệnh nhân",

Cuối cùng, bà Abas Arpah nhấn mạnh “Thuốc sinh học tương tự là một hiện thực; và yêu cầu phải có tiếp cận phương pháp trị liệu có chất lượng cao và chi phí hiệu quả, đặt ra nhu cầu cho cơ quan quản lý hỗ trợ cho việc xây dựng hành lang pháp chế với nền tảng khoa học vững chắc; cho phép mở rộng khả năng tiếp cận của người bệnh với các sản phẩm thuốc chất lượng, an toàn, hiệu quả; trên cơ sở tiếp thu các trọng điểm từ hướng dẫn của WHO và phù hợp với bối cảnh và năng lực của quốc gia mình.”