Thử nghiệm thuốc chữa ung thư, bệnh nhân vỡ oà vì thoát 'cửa tử'

Sascha Roth nhớ lại cuộc điện thoại đặc biệt đến với bà trong một buổi tối thứ 6 bận rộn.

Lúc đó, Roth đang sắp xếp hành lý tại nhà ở Washington D.C để chuẩn bị đến New York, bước vào quá trình xạ trị bệnh ung thư trực tràng. Cuộc gọi từ Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering (MSK) thay đổi mọi thứ. Bác sĩ Andrea Cercek thông báo trong xét nghiệm mới nhất của Roth đã không còn thấy dấu hiệu của ung thư.  

“Bác sĩ Cercek nói với tôi họ đã kiểm tra các xét nghiệm của tôi và không tìm thấy dấu hiệu nào của ung thư. Vì vậy, không có lý do gì để tôi phải xạ trị”, Roth nói. 

Roth đã trải qua 6 tháng điều trị trong chương trình thử nghiệm lâm sàng liên quan đến liệu pháp miễn dịch tại MSK. Liệu pháp này khai thác hệ thống miễn dịch của chính cơ thể người để chống lại bệnh ung thư. Thử nghiệm lâm sàng của MSK nhằm tìm hiểu liệu liệu pháp miễn dịch có thể đánh bại ung thư trực tràng hay không khi tế bào khối u có chứa một đột biến di truyền cụ thể, chưa lây lan sang các mô khác.

Ngoài Roth, 11 người khác cũng có kết quả tương tự, theo MSK. Dù đây chỉ là một thử nghiệm nhỏ, kết quả thử nghiệm gây ấn tượng rất lớn và được công bố trên Tạp chí Y khoa New England, thu hút sự chú ý của đông đảo bác sĩ chuyên khoa ung thư.

“Cảm giác thật vô cùng mãn nguyện khi chúng tôi chứng kiến những giọt nước mắt và email hạnh phúc từ bệnh nhân tham gia nghiên cứu này. Sau khi điều trị, họ nhận ra 'Ôi Chúa, mình có thể giữ được tất cả các chức năng cơ thể bình thường mà xạ trị hay phẫu thuật không thể'", bác sĩ Cercek chia sẻ. 

Đồng nghiệp của bà, bác sĩ chuyên khoa ung thư của MSK, Luis Diaz Jr. cũng xúc động không kém. Ông đã dành cả sự nghiệp của mình để nghiên cứu cách đánh bại ung thư bằng liệu pháp miễn dịch. Trong khi đó, Tiến sĩ Diaz, thành viên Ban Cố vấn Ung thư Quốc gia của Nhà Trắng, cũng tham gia nghiên cứu cho biết: “Điều này thực sự thú vị. Tôi nghĩ đây là một bước tiến vượt bậc đối với bệnh nhân".

Khoảnh khắc "đẳng cấp thế giới"

Tiến sĩ Cercek và Diaz giải thích nghiên cứu của họ.

Theo Tiến sĩ Diaz, đầu tiên, họ tìm cách xác định chính xác bệnh nhân nào sẽ được hưởng lợi nhiều nhất từ ​​liệu pháp miễn dịch, để có thể được điều trị ngay. “Liệu pháp miễn dịch đã được chứng minh là thành công trong việc điều trị một nhóm nhỏ bệnh nhân ung thư ruột kết và trực tràng đã di căn, nghĩa là khi các tế bào ung thư lây lan sang các mô khác".

"Chúng tôi nghĩ, đầu tiên hãy thử phương pháp điều trị trước khi ung thư di căn", Diaz nói. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều mắc ung thư trực tràng tiến triển cục bộ - các khối u đã di căn trong trực tràng và, trong một số trường hợp, đến các hạch bạch huyết nhưng không đến các cơ quan khác.

Ngoài ra, những bệnh nhân tham gia thử nghiệm có khối u với cấu trúc di truyền được gọi là thiếu hụt sửa chữa không phù hợp (MMRd).

Các bệnh nhân được dùng loại thuốc có tên là dostarlimab ba tuần một lần trong sáu tháng. Thuốc nhằm mục đích phát hiện các tế bào ung thư, cho phép hệ thống miễn dịch của cơ thể xác định và tiêu diệt chúng một cách tự nhiên. Loại thuốc thử nghiệm có giá 11.000 USD mỗi liều.

Những loại thuốc tương tự, gọi là "chất ức chế điểm kiểm soát", thường gây ra một số phản ứng bất lợi ở 20% bệnh nhân trải qua các đợt điều trị. Gần 60% bệnh nhân bị biến chứng nặng, bao gồm cả yếu cơ. Nhưng không có phản ứng tiêu cực nào ở những bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu dostarlimab.

Thử nghiệm lâm sàng cũng nhắm đến tránh cho bệnh nhân chịu những ảnh hưởng độc hại thường liên quan đến điều trị ung thư trực tràng.

Tiến sĩ Cercek giải thích: “Phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho bệnh ung thư trực tràng bằng phẫu thuật, xạ trị và hóa trị có thể đặc biệt khó khăn đối với mọi người vì vị trí của khối u. Họ có thể bị rối loạn chức năng ruột và bàng quang thay đổi cuộc sống, tiểu tiện không kiểm soát, vô sinh, rối loạn chức năng tình dục, v.v.”

Để tránh những độc tính này, nhiều phương pháp điều trị ung thư trực tràng cố gắng thu nhỏ khối u càng nhiều càng tốt bằng hóa trị và xạ trị để tạo điều kiện thuận lợi cho phẫu thuật. Tiến sĩ Cercek và Diaz phỏng đoán rằng liệu pháp miễn dịch ở bệnh nhân MMRd cũng có thể giúp thu nhỏ khối u và giúp phẫu thuật thành công hơn.

Nhưng trong thử nghiệm, Tiến sĩ Cercek đề xuất đi xa hơn: Ở những bệnh nhân mà liệu pháp miễn dịch khiến ung thư biến mất hoàn toàn, các bác sĩ sẽ bỏ qua hóa trị, xạ trị và phẫu thuật - thay vào đó, theo dõi chặt chẽ mọi dấu hiệu tái phát. Tiến sĩ Diaz nói rằng quyết định này của Tiến sĩ Cercek là “một khoảnh khắc đẳng cấp thế giới” hứa hẹn sẽ thay đổi cuộc sống của bệnh nhân - nếu nó có hiệu quả.

Tiến sĩ Diaz giải thích rằng các khối u của họ đã được theo dõi chặt chẽ, “sử dụng hình ảnh trực quan như nội soi, cũng như các phương pháp khác”.

Kết quả đáng kinh ngạc

Kết quả khiến cả Cercek và Diaz đều kinh ngạc. 

Tiến sĩ Cercek cho biết: “Liệu pháp miễn dịch thu nhỏ các khối u nhanh hơn nhiều so với tôi mong đợi. Y tá Jenna Sinopoli nói với tôi: Bệnh nhân chỉ được điều trị một lần, họ không còn chảy máu nữa và cơn đau khủng khiếp của họ đã biến mất... Bệnh nhân chỉ sau hai hoặc ba lần điều trị đã nói với tôi rằng điều đó với họ thật không thể tin được, họ cảm thấy bình thường trở lại".

Roth là bệnh nhân đầu tiên đăng ký thử nghiệm, và nhóm nghiên cứu từng lo lắng rằng những kết quả bà có được chỉ là trường hợp đơn lẻ. Nhưng tiến sĩ Diaz nhớ lại cảm giác ngày càng phấn khích khi “bệnh nhân đầu tiên đáp ứng hoàn toàn với liệu pháp và không cần bất cứ điều gì khác. Sau đó, bệnh nhân thứ hai không cần phẫu thuật hoặc xạ trị. Sau đó, bệnh nhân thứ ba. Rất nhanh, chúng tôi có bệnh nhân thứ 10 có phản hồi. Thật phi thường"

Tất nhiên, các bệnh nhân thậm chí còn hồi hộp hơn. Tiến sĩ Cercek nhớ lại: “Một thanh niên và gia đình của anh ấy chỉ ngồi im lặng khi tôi nói với họ rằng bệnh ung thư của anh ấy đã biến mất. Sau đó, họ cảm ơn chúng tôi rất nhiều. Còn có một phụ nữ trẻ nhìn vào màn hình trong khi khám và hỏi chúng tôi khối u ở đâu, chúng tôi nói 'nó đã biến mất'".

Tiến sĩ Cercek giải thích: “Điều thú vị nhất là mỗi bệnh nhân của chúng tôi chỉ điều trị bằng liệu pháp miễn dịch. Chúng tôi không xạ trị cho bất kỳ ai, hay phẫu thuật".

Roth, gần hai năm sau vẫn không bị ung thư, tiếp tục cuộc sống bình thường. Bà điều hành một doanh nghiệp thiết kế và trang trí nội thất, nói chuyện với những người đang đối mặt với bệnh ung thư trực tràng và các bệnh ung thư khác.

Bà nói: “Toàn bộ trải nghiệm của tôi giống như một giấc mơ". 

Cần nghiên cứu thêm

Tiến sĩ Hanna K Sanoff thuộc Trung tâm Ung thư Toàn diện của Đại học North Carolina’s Lineberger, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết không rõ bệnh nhân có được chữa khỏi hoàn toàn hay không, mặc dù thấy kết quả “thuyết phục”.

“Chúng ta biết rất ít về khoảng thời gian cần thiết để tìm hiểu xem liệu một phản ứng lâm sàng với dostarlimab có tương đương với việc bệnh được chữa khỏi hay không", Sanoff viết.