Layla Zaghari, một tuổi và Avery Poff hai tuổi ở Mỹ là hai trong số em bé không may mắc phải căn bệnh đáng sợ - teo cơ cột sống (hay SMA). Cả hai được chẩn đoán mắc bệnh vài ngày sau khi chào đời, căn bệnh có khả năng gây tử vong cao.
“Năm 2016, tôi từng có cuộc trò chuyện rất buồn với các gia đình rằng, tôi rất tiếc vì con bạn mắc bệnh này, chúng tôi không thể làm gì được. Nhưng giờ các phương pháp điều trị đầu tiên cho chứng rối loạn này đã ra đời", tiến sĩ Nancy Bass, nhà thần kinh học nhi khoa tại Bệnh viện Nhi đồng Rainbow Babies, Mỹ cho biết năm 2022.
Đó là thuốc trị liệu gene tên Zolgensma - tiêm truyền một lần - nhưng có thể cứu sống một đứa trẻ.
Zolgensma - thuốc đắt nhất thế giới.
Sau hai thập kỷ phát triển, Zolgensma được FDA (cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ) chấp thuận vào tháng 5/2019, để sử dụng cho trẻ em dưới hai tuổi. Từ đó thuốc được sử dụng cho hàng nghìn trường hợp, thông qua các thử nghiệm lâm sàng và cơ sở thương mại trên khắp thế giới.
Avery được 26 ngày tuổi khi tiêm liều Zolgensma. Còn Layla 35 ngày tuổi. Sau khi điều trị, cả Layla và Avery đều đáp ứng và vượt qua tất cả các cột mốc quan trọng. Trước đó, 98% trẻ em mắc bệnh SMA loại một đã chết trước hai tuổi.
SMA ảnh hưởng đến khoảng một trong số 10.000 ca sinh và là bệnh tiến triển theo thời gian. Đây từng là nguyên nhân gây tử vong phổ biến nhất ở trẻ em do rối loạn di truyền. Layla và Avery được phát hiện thông qua chương trình sàng lọc sơ sinh. SMA được thêm vào danh sách sàng lọc trong những năm gần đây.
Tuy nhiên Zolgensma có mức giá hơn 2 triệu USD cho một liều duy nhất, một lần tiêm truyền trong khoảng một giờ, tác dụng kéo dài suốt đời.
Giới chuyên gia chia sẻ trên News 5 rằng, loại thuốc như liệu pháp gene này sẽ kiểm tra khả năng của thị trường bảo hiểm, các hệ thống chính phủ và sự sẵn sàng can thiệp của xã hội.
Novartis, nhà sản xuất thuốc, nói với News 5 cho đến nay, gần 98% bệnh nhân Mỹ được bảo hiểm với loại thuốc này.
Trong nhiều năm qua, Novartis có chương trình tặng loại thuốc này cho trẻ em theo hình thức quay xổ số. Hãng dược khẳng định việc này "nhằm đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma". Để tham gia chương trình, dữ liệu của các bệnh nhân được bác sĩ gửi đến hãng dược 2 tuần một lần. AveXis sẽ quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc.
Nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới. Đến nay một số trẻ ở Việt Nam chữa khỏi bệnh với loại thuốc đắt nhất thế giới.
Bình luận