Zolgensma là loại thuốc do hãng dược Novartis phát triển được Cục Quản lý dược và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép năm 2019 cho trẻ dưới 2 tuổi, điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA), một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến trẻ bị mất kiểm soát cơ bắp.
Theo tờ Independent, Zolgensma được coi là loại thuốc đắt nhất thế giới vì giá một liều lên đến 2,1 triệu USD (theo niêm yết giá tại Mỹ).
Ngay từ khi được FDA cấp phép vào tháng 5/2019, loại thuốc này từng gây tranh cãi trong giới y khoa vì giá thành đắt đỏ, quy trình sản xuất và những tác dụng phụ khi tiêm vào tĩnh mạch. Đáp lại phản ứng của công chúng, Novartis khẳng định, thuốc giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa.
Thuốc Zolgensma là cơ hội giúp giành lại sự sống từ "án tử" teo cơ tủy ở trẻ em.
Thuốc Zolgensma tiếp tục trở thành đề tài gây tranh cãi trong giới y khoa khi hãng dược Novartis thực hiện việc cấp phát thuốc miễn phí - 100 liều mỗi năm đến các bệnh nhi trên khắp thế giới theo hình thức quay xổ số.
Chương trình sẽ quay xổ số 2 lần mỗi tuần cho các bệnh nhi dưới 2 tuổi ở các quốc gia thuốc Zolgensma chưa được cấp phép.
Theo chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, các bác sĩ sẽ gửi thông tin của bệnh nhân tới công ty. Bệnh nhân đủ điều kiện sẽ được tham gia vào nhóm quay thưởng. Những người không may mắn được lưu trữ thông tin cho các lần rút thăm tiếp theo.
Chương trình quay xổ số phát miễn phí Zolgensma đầu tiên của Novartis bắt đầu vào ngày 2/1/2020.
Cách làm của Novartis nhận vô số lời chỉ trích của các nhóm bệnh nhân, người thân và các tổ chức y tế. Họ cho rằng sẽ có gian lận, "người may mắn" chưa chắc đã là "người may mắn".
Nhiều nhà hoạt động cho rằng chương trình này giống như việc chọn những đứa trẻ may mắn. Điều đó khiến bệnh nhân gặp gánh nặng về cảm xúc nếu không trúng thưởng, tự ti vì nghĩ bản thân không may mắn, không đáng được cứu sống. Hệ quả tâm lý có thể khiến tình trạng bệnh nặng hơn.
Họ cho rằng công ty Novartis nên tìm giải pháp khác để cứu chữa bệnh cho trẻ nhỏ thay vì tìm cách phân phát thuốc theo cách quay xổ số may mắn.
Novartis cho hay, chương trình này được tạo ra để đáp ứng nhu cầu ngày càng tăng đối với thuốc trị teo cơ cột sống của trẻ em sống ở các quốc gia bên ngoài Mỹ mà loại thuốc này chưa được cấp phép điều trị. Họ đã có sự tham vấn với nhiều tổ chức y tế và các nhóm đạo đức y sinh khác nhau.
Bình luận