Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học đã chữa khỏi hoàn toàn bệnh AIDS trên mô hình động vật, mở đường cho những thử nghiệm lâm sàng ở người.
Điều thú vị nhất trong nghiên cứu của các nhà khoa học tại Trường Đại học Y Lewis Katz, Đại học Temple và Đại học Pittsburgh đó là nó liên quan đến một mô hình "nhân hóa", trong đó, chuột đã được cấy ghép các tế bào miễn dịch ở người và bị nhiễm virus HIV.
Nghiên cứu mới được dẫn dắt bởi Tiến sĩ Wenhui Hu tại LKSOM, dựa trên nghiên cứu trước đây mà nhóm nghiên cứu đã “xóa” được hoàn toàn virus HIV-1 ra khỏi bộ gen của hầu hết các mô.
Nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học đến từ 3 trường đại học đã hoàn toàn loại bỏ được virus HIV trên các tế bào của người được cấy vào cơ thể chuột. (Ảnh: Shutterstock)
Một năm sau, họ đã tiến tới loại bỏ được toàn bộ virus ra khỏi mọi mô. "Nghiên cứu mới của chúng tôi đã trở nên toàn diện hơn", Tiến sĩ Hu nói.
"Chúng tôi đã xác nhận dữ liệu từ nghiên cứu trước đây, đồng thời nâng cao hiệu quả của chiến lược chỉnh sửa gen của mình.
Chúng tôi cũng chỉ ra rằng, chiến lược này có hiệu quả trong cả hai mô hình thử nghiệm trên chuột, một là những biểu hiện nhiễm trùng cấp tính ở các tế bào chuột và hai là những biểu hiện bệnh mãn tính, hoặc tiềm ẩn nhiễm trùng trong tế bào người", Tiến sĩ Hu khẳng định.
Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm ba nhóm chuột. Nhóm chuột đầu tiên bị mắc HIV-1, nhóm chuột thứ 2 bị nhiễm EcoHIV (tương đương với virut HIV-1 ở người) và nhóm chuột thứ 3 được sử dụng mô hình chuột "nhân hóa", tức là đưa các tế bào miễn dịch ở người đã bị nhiễm HIV-1 vào cơ thể chuột.
Đối với nhóm đầu tiên, các nhà khoa học đã kiểm soát được gen để làm bất hoạt virus HIV-1, giảm sự biểu hiện RNA của các gen virus lên đến 95%, qua đó, khẳng định những phát hiện trước đây của mình là chính xác.
Nhóm thứ hai gặp phải một thách thức, đó là virus thường dễ lây lan và nhân lên.
Tiến sĩ Khalili giải thích: "Trong giai đoạn nhiễm trùng cấp tính, HIV chủ động tái tạo. Với chuột bị nhiễm virus EcoHIV, chúng tôi đã chứng minh khả năng ngăn chặn sự nhân lên của virus HIV và nhiễm trùng hệ thống của phương pháp CRISPR/Cas9".
Phương pháp này đã giúp loại bỏ được 96% virus EcoHIV từ chuột, cung cấp bằng chứng đầu tiên trong việc loại bỏ HIV-1 bằng hệ thống CRISPR/Cas9.
Cuối cùng, họ thử nghiệm đến nhóm chuột thứ ba: Những con chuột được nhân hóa nhờ được tiêm các tế bào miễn dịch ở người, bao gồm tế bào T, nơi virus HIV thường hay ẩn nấp.
"Những con vật này mang virus HIV tiềm ẩn trong bộ gen của tế bào T ở người, nơi virus thường ẩn nấp để không bị phát hiện”, Tiến sỹ Hu giải thích.
Video: Xôn xao tin đồn cô bé chữa HIV chỉ bằng cách chạm vào cơ thể
Sau một lần điều trị bằng hệ thống CRISPR/Cas9, các nhà khoa học đã hoàn toàn loại bỏ các mảnh virus ra khỏi các tế bào người bị nhiễm virus tiềm ẩn trong mô và cơ quan của chuột.
Nghiên cứu mới đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc theo đuổi phương pháp điều trị hoàn toàn cho người bị nhiễm HIV.
"Giai đoạn tiếp theo là thực hiện lại các nghiên cứu trên động vật linh trưởng, có cơ thể gần giống với người để kiểm chứng việc loại bỏ hoàn toàn DNA virus HIV-1 trong các tế bào T bị nhiễm bệnh và các khu vực khác trong cơ thể mà virus HIV có thể ẩn nấp, ví dụ như tế bào não", Tiến sĩ Khalili nói.
"Mục tiêu cuối cùng của chúng tôi sẽ là tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân", Tiến sĩ Khalili nhấn mạnh.
Bình luận