Theo PGS.TS Lê Văn Truyền, chuyên gia cao cấp dược học, Chủ tịch Hội đồng tư vấn cấp giấy đăng ký lưu hành thuốc, nguyên liệu làm thuốc (Bộ Y tế), đây là tin vui và là niềm hy vọng với tất cả mọi người, đặc biệt là các bệnh nhân ung thư. Tuy nhiên, việc thử nghiệm với hơn 10 người bệnh, mặc dù kết quả rất hứa hẹn và đáng khích lệ, nhưng xét về bằng chứng khoa học có ý nghĩa thống kê thì chặng đường trước mắt còn rất dài.
Thuốc thử nghiệm điều trị ung thư Dostarlimab. (Ảnh: GlaxoSmithKline)
Các cơ quan quản lý dược phẩm trên thế giới như Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (USFDA: United States Food and Drug Administration), Cơ quan quản lý dược phẩm Cộng đồng Châu Âu (EMA: European Medicines Agency) cũng như các cơ quan quản lý dược khác đều yêu cầu phải nộp bộ hồ sơ đăng ký thuốc, trong đó ngoài dữ liệu về quá trình nghiên cứu - phát triển thuốc, hồ sơ về an toàn và hiệu quả, điều quan trọng còn là cần có hồ sơ và kết quả nghiên cứu lâm sàng 3 giai đoạn, đa trung tâm (có thể trên nhiều quốc gia, chủng tộc người), ngẫu nhiên, trên hàng nghìn cho đến hàng chục nghìn bệnh nhân tình nguyện.
Chỉ với những dữ liệu nghiên cứu lâm sàng đầy đủ, thuốc mới được cơ quan quản lý dược cấp phép lưu hành trên thị trường, nghĩa là lúc đó thuốc mới được thương mại hóa. Sau khi thuốc được lưu hành, công ty vẫn còn theo dõi các dữ liệu về an toàn, hiệu quả, tác dụng phụ…và định kỳ phải báo cáo cập nhật với cơ quan quản lý dược.
“Quá trình cấp phép sẽ kéo dài rất nhiều năm. Như vậy, nghĩa là con đường còn rất dài”, ông Truyền cho biết thêm.
Ông Lê Văn Quảng, Giám đốc Bệnh viện K cũng đánh giá, việc thử nghiệm chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân ung thư là tín hiệu đáng mừng, tuy nhiên, phải thử nghiệm trên số lượng lớn bệnh nhân thì thuốc mới đưa vào dùng đại trà được. Còn hiện nay, việc thử nghiệm với hơn 10 bệnh nhân mới chỉ là giai đoạn bước đầu.
Là Công ty sản xuất thuốc ung thư đầu tiên tại Việt Nam, đại diện Trung tâm Nghiên cứu phát triển Công ty CP Dược phẩm - Trang thiết bị y tế Bình Định cũng chia sẻ, liệu pháp miễn dịch là phương pháp điều trị mới, thu hút được sự quan tâm không chỉ của bệnh nhân và cả giới chuyên môn. Tuy nhiên thử nghiệm này được thực hiện trên một nhóm nhỏ, chúng ta cần thêm nhiều nghiên cứu sâu và quy mô lớn hơn để có thể đánh giá. Thông thường kết quả của thử nghiệm thuốc điều trị ung thư mới sẽ cần được các hội đồng khoa học xem xét, thẩm định.
Với tiến bộ của công nghệ kỹ thuật trong ngành y, hiện nay chuyên gia y tế có thể kết hợp các phương pháp điều trị với nhau (hóa trị, xạ trị, phẫu thuật….), chất lượng cuộc sống của các bệnh nhân ung thư đang ngày được cải thiện đáng kể. Các trường hợp phát hiện sớm thì đa số bệnh nhân được điều trị và kiểm soát rất tốt.
Vị đại diện này cho biết thêm, trước đây cũng từng có các nghiên cứu trên một nhóm bệnh nhân điều trị khỏi hoàn toàn bệnh ung thư được công bố, Việt Nam cũng đã có một số thử nghiệm và cho kết quả khả quan. Tuy nhiên hầu hết là những thử nghiệm nhỏ, chưa đủ cơ sở đánh giá. Từ các thử nghiệm này đến việc trở thành thuốc thương mại còn là cả chặng đường dài và cần thêm rất nhiều nghiên cứu nữa. Các thiết kế nghiên cứu sẽ được hội đồng khoa học phê duyệt để đảm bảo đủ tin cậy và đủ dữ liệu đánh giá kết quả.
Để đưa ra một thuốc mới điều trị ung thư hay các sản phẩm thuốc nói chung, các nhà khoa học trong ngành y tế phải làm việc không ngừng trong thời gian dài. Quy trình này có thể bao gồm các bước như nghiên cứu bệnh, xác định mục tiêu cần tác động, định hướng các phân tử dự kiến khả năng có tác dụng, thử nghiệm tiền lâm sàng. Sau đó sẽ tiếp tục được thử nghiệm lâm sàng qua nhiều giai đoạn khác nhau, tùy từng bệnh lý mà số mẫu có thể lên tới vài nghìn hoặc vài chục nghìn mẫu.
Sau khi có các kết quả thử nghiệm, hồ sơ nghiên cứu sản phẩm sẽ được chuyển đến cơ quản quản lý có thẩm quyền đánh giá, xem xét việc lưu hành. Nếu được phê duyệt, sản phẩm sẽ được đưa ra thị trường, và tiếp tục theo dõi.
Theo The New York Times, loại thuốc dostarlimab đã được sử dụng cho 12 bệnh nhân ung thư trực tràng. Những người này sau đó các bệnh nhân dường như đã hồi phục hoàn toàn vì các quy trình khám sức khỏe, nội soi, chụp cắt lớp phát xạ positron (PET) hoặc chụp cộng hưởng từ (MRI) đều không phát hiện ung thư ở họ. Các bệnh nhân được theo dõi cũng không tái phát ung thư.
Bình luận